Relatório do mercado de tratamento da doença de Fabry Últimas tendências e análise de oportunidades futuras

O tamanhodo mercado de tratamento da doença de Fabry está avaliado em US $ 1.622,31 milhões em 2023 e está previsto para atingir US $ 3.150,75 milhões até o ano de 2031 a um CAGR de 8,21% durante o período de previsão para 2024-2031.

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Últimos drivers Restrição e oportunidades Instantâneo do mercado:

Os principais fatores que influenciam o mercado de tratamento da doença de Fabry são:

• Aumentar o seu nível de consciencialização
• Avanços na investigação e desenvolvimento
• Medicamento órfão designado

Os principais obstáculos à expansão do mercado do tratamento da doença de Fabry são os seguintes

• Número limitado de doentes
• Custo elevado do tratamento
• Dificuldade de diagnóstico

As oportunidades de expansão futura para o mercado global de tratamento da doença de Fabry incluem:

• Avanços na investigação e desenvolvimento
• Desenvolvimento de pipelines
• Expansão internacional

Análise de mercado:

O mercado de tratamento da doença de Fabry inclui várias abordagens de tratamento para gerir os sintomas e as causas subjacentes da doença de Fabry. O principal tratamento para a doença de Fabry é a terapia de substituição enzimática. Esta está associada à injeção da versão composta da alfa-galactose Dadase A, que é deficiente nos doentes com doença de Fabry. A terapia Sharpon inclui a utilização de uma pequena molécula chamada Chaperon para estabilizar e melhorar a atividade das enzimas deficientes. A terapia de redução da matriz tem como objetivo reduzir a produção de matriz (Gb3), que se acumula na doença de Fabry. Os ensaios clínicos em curso são essenciais para testar a segurança e a eficácia de novos tratamentos para a doença de Fabry.

Lista de jogadores proeminentes no mercado de tratamento da doença de Fabry:

• Sanofi Genzyme
• Acções
• Terapêutica Amicus
• Bioterapêutica Protalix
• Idorsia Pharmaceuticals
• Migal Galilee
• Greenovation biotech gmbh
• Grupo Chiesi

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Desenvolvimentos recentes:

• Em maio de 2023, a Europa concedeu à Chiesi Farmaceutici e à Protalix BioTherapeutics autorização de comercialização para PRX-102 (pegungalsidase alfa) para o tratamento da doença de Fabry na Europa. Esta aprovação ajudará a expandir as opções de tratamento para pacientes com doença de Fabry na região.
• Em setembro de 2022, a FDA concedeu a Designação de Medicamento Órfão (ODD) ao AL01211 para o tratamento da doença de Fabry, desenvolvido pela AceLink Therapeutics. Este tratamento em particular, um inibidor da glucosilceramida sintase (inibidor da GCS), é único porque é um medicamento oral que preenche uma necessidade significativa em comparação com outros tratamentos.
• Em agosto de 2018, a PerkinElmer recebeu a aprovação da Food and Drug Administration (FDA) dos EUA para vender comercialmente o kit NeoLSD MSMS. Esta ferramenta inovadora pode detetar aproximadamente seis distúrbios de armazenamento lisossómico em recém-nascidos, incluindo a doença de Fabry, e pode ser facilmente diagnosticada usando uma amostra de sangue.

Dinâmica do mercado de tratamento da doença de Fabry:

Impulsionadores do mercado: Aumento da conscientização entre os profissionais médicos

À medida que aumenta a consciencialização entre os profissionais de saúde, os doentes e o público em geral sobre doenças raras como a doença de Fabry, espera-se que a procura de tratamentos eficazes aumente. A investigação contínua para compreender a doença de Fabry e desenvolver novas opções de tratamento pode impulsionar o crescimento do mercado. As inovações na terapia genética, na terapia de substituição enzimática e noutras abordagens terapêuticas podem expandir o panorama terapêutico. A doença de Fabry é classificada como uma doença rara ou órfã e muitas agências reguladoras oferecem incentivos para o desenvolvimento de tratamentos para essas doenças. Estes incentivos podem incluir exclusividade de mercado, benefícios fiscais e isenções de taxas regulamentares para encorajar as empresas farmacêuticas a investir no desenvolvimento de tratamentos para a doença de Fabry. A colaboração entre empresas farmacêuticas, instituições académicas e instituições de investigação pode acelerar o desenvolvimento de novos tratamentos. Essas parcerias alavancam recursos, experiência e financiamento para levar novos tratamentos ao mercado.

Desafios: População limitada de pacientes

A doença de Fabry é uma doença genética rara com um número relativamente pequeno de doentes. O número limitado de doentes com doença de Fabry pode colocar desafios às empresas farmacêuticas em termos do montante de investimento necessário para a investigação, o desenvolvimento e a comercialização. O desenvolvimento e o fabrico de tratamentos para doenças raras podem ser dispendiosos. Consequentemente, o custo do tratamento da doença de Fabry pode ser elevado. Este facto pode dificultar o acesso dos doentes e a sua comparticipação, sobretudo em regiões com sistemas de saúde sensíveis aos custos. A doença de Fabry pode ser difícil de diagnosticar devido aos sintomas diversos e inespecíficos, e os sintomas podem sobrepor-se a outras doenças. Os atrasos ou imprecisões no diagnóstico podem impedir o início atempado do tratamento e afetar o crescimento do mercado. O cumprimento dos requisitos regulamentares para a aprovação de novos tratamentos para a doença de Fabry pode ser um processo complexo e moroso. Navegar pela via regulamentar, obter o estatuto de medicamento órfão e cumprir os rigorosos requisitos dos ensaios clínicos são alguns dos desafios que as empresas podem enfrentar. O mercado de tratamento da doença de Fabry pode enfrentar desafios devido à concorrência, especialmente quando existem demasiadas opções de tratamento. A saturação do mercado, em que diferentes produtos oferecem efeitos terapêuticos semelhantes, pode afetar a quota de mercado e as estratégias de preços dos tratamentos individuais.

Prevê-se que a América do Norte cresça com o CAGR mais elevado durante o período de previsão

A América do Norte desempenha um papel importante no mercado de tratamento da doença de Fabry. A região é caracterizada por uma infraestrutura de saúde estabelecida, uma estrutura regulatória que apóia o desenvolvimento de medicamentos órfãos e uma prevalência relativamente alta de doenças raras. A terapia de reposição enzimática é uma das principais opções de tratamento para a doença de Fabry, e várias TREs foram aprovadas na América do Norte. Estes tratamentos destinam-se a tratar a causa principal da doença de Fabry, substituindo a enzima alfa-galactosidase A em falta. Muitos tratamentos de doenças raras, incluindo a doença de Fabry, obtiveram o estatuto de medicamento órfão por parte das entidades reguladoras norte-americanas. Esta designação incentiva as empresas farmacêuticas e encoraja o desenvolvimento de tratamentos para doenças raras. A América do Norte é um centro de ensaios clínicos para doenças raras, incluindo a doença de Fabry. A investigação e os ensaios clínicos são essenciais para testar a segurança e a eficácia de novos tratamentos e terapias. Os doentes na América do Norte têm frequentemente acesso a tratamentos inovadores através da participação em ensaios clínicos. Os grupos de defesa dos doentes na América do Norte desempenham um papel importante na sensibilização para a doença de Fabry, prestando apoio aos doentes e às suas famílias e melhorando o acesso ao tratamento. Estes grupos trabalham frequentemente com investigadores, profissionais médicos e empresas farmacêuticas para melhorar a compreensão e o tratamento da doença de Fabry.

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Segmentação do mercado de tratamento da doença de Fabry-

Por tipo de tratamento-

• Terapia de substituição enzimática (ERT)
• Terapia com chaperona oral
• Outros tratamentos

Por via de administração

• Via oral
• Via intravenosa

Por canal de distribuição

• Farmácias hospitalares
• Farmácias de retalho
• Farmácias online

Por região

América do Norte-

• Estados Unidos
• Canadá
• México

Europa-

• Alemanha
• Reino Unido
• França
• Itália
• Espanha
• Resto da Europa

Ásia-Pacífico

• China
• Japão
• Índia
• Coreia do Sul
• Sudeste Asiático
• Resto da Ásia-Pacífico

América Latina-

• Brasil
• Argentina
• Resto da América Latina

Médio Oriente & África-

• Países do CCG
• África do Sul
• Resto do Médio Oriente e África

Informações pormenorizadas sobre este mercado: https://www.insightaceanalytic.com/report/global-fabry-disease-treatment-market-/1451

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