NeuExcell Therapeutics e Spark Therapeutics anunciam acordo de colaboração de pesquisa para desenvolver uma nova terapia genética para a doença de Huntington

• Usando a plataforma de terapia genética neuroregenerativa da NeuExcell, a colaboração visa desenvolver um tratamento eficaz e seguro para pacientes que sofrem da Doença de Huntington.
• A excelência da Spark Therapeutic em P&D e a plataforma proprietária de terapia genética de vírus adeno (AAV) pode avançar no desenvolvimento do programa e superar obstáculos e desafios dos vetores virais para a terapia genética.
• A NeuExcell é elegível para receber pagamentos antecipados, taxas de licença, P&D e vendas até aproximadamente US$ 190 milhões mais royalties do produto.

STATE COLLEGE e FILADÉLFIA, 31 de agosto de 2021 (GLOBE NEWSWIRE) NeuExcell Therapeutics e Spark Therapeutics, membro do Grupo Roche (SIX: RO, ROG; OTCQX: RHHBY) anunciou hoje uma colaboração de terapia genética com o objetivo de desenvolver um tratamento seguro e eficaz para pacientes que sofrem da Doença de Huntington (DH). Nos termos do acordo, a Spark Therapeutics receberá acesso à plataforma e capacidades de terapia genética neuro regenerativa proprietária da NeuExcell. A equipe de pesquisa da NeuExcell irá colaborar estreitamente com a Spark Therapeutics para avançar o programa. De acordo com a Licença de Opção, a NeuExcell é elegível para receber pagamentos antecipados, taxas de licença, pagamentos de P&D e vendas até aproximadamente US $ 190 milhões mais royalties do produto. De acordo com este Acordo, a Spark Therapeutics tem a opção de licenciar os direitos mundiais exclusivos do programa HD da NeuExcell. "Estamos entusiasmados em colaborar com a Spark Therapeutics. Seu know-how interno e capacidades para desenvolver terapias genéticas que possam ter o potencial de retardar, deter ou curar doenças neurológicas e buscam melhorar o padrão da indústria para a engenharia de AAV, tornando-as um parceiro ideal para acelerar nosso programa HD", disse Ronald HW Lorijn, CEO da NeuExcell Therapeutics. "A Spark Therapeutics está sempre procurando maneiras de levar terapias potencialmente inovadoras aos pacientes, incluindo aqueles que vivem com a Doença de Huntington, para desafiar a inevitabilidade de doenças genéticas. Estamos ansiosos por nossa colaboração com a NeuExcell e para explorar sua plataforma única de terapia genética neuroregenerativa", disse Federico Mingozzi, Ph.D., Diretor Científico da Spark Therapeutics. A suposição predominante tem sido que os neurônios adultos mamíferos não podem ser substituídos, e assim abordagens terapêuticas para doenças cerebrais tendem a se concentrar na desaceleração do progresso da doença. A NeuExcell Therapeutics pode ter desbloqueado o método para regenerar tecido neural. A plataforma de terapia genética neuroregenerativa da empresa é construída em torno da tecnologia de transeflexão baseada em fatores de transcrição. A plataforma busca reprogramar células gliais endógenas como astrócitos, que cercam neurônios e são frequentemente reativos depois que os neurônios são feridos ou morrem, em novos neurônios funcionais. Embora os neurônios não possam se dividir para se regenerarem, as células gliais são uma fonte renovável para gerar novos neurônios no local da lesão, e na escala necessária para ter um impacto terapêutico significativo. A NeuExcell está desenvolvendo vírus associados ao Adeno (AAVs) terapia genética neuroregenerativa baseada para regenerar novos neurônios funcionais no local da neurodegeneração. "Na Spark, entendemos que, para quebrar barreiras para pessoas e famílias afetadas por doenças genéticas, precisamos trabalhar com parceiros semelhantes que possam integrar tecnologias inovadoras com nossa plataforma avançada de vetores AAV proprietária", disse Joseph La Barge, diretor de negócios da Spark Therapeutics. "Usando nossa expertise existente no desenvolvimento de terapia genética e na pesquisa e capacidades de terapia genética neuro regenerativa da NeuExcell, juntos podemos progredir o potencial da terapia genética para pacientes que vivem com a Doença de Huntington." A avançada plataforma vetorial AAV proprietária da Spark Therapeutic voltada para o sistema nervoso central oferece ao programa de pesquisa e desenvolvimento hd (P&D) uma grande vantagem. Na vanguarda da pesquisa de terapia genética há mais de duas décadas, a Spark Therapeutics possui amplos conhecimentos e capacidades neste campo que usará para levar o programa HD adiante.   Sobre a Doença de Huntington Hd é uma desordem cerebral hereditária incurável causada por um único gene defeituoso no cromossomo 4. Como a doença afeta diferentes partes do cérebro, ela impacta o movimento, o comportamento e a cognição. Torna-se mais difícil andar, pensar, raciocinar, engolir e falar. Eventualmente, a pessoa precisará de cuidados em tempo integral. As complicações associadas ao HD são geralmente fatais.   Sobre a NeuExcell Therapeutics. NeuExcell é uma empresa privada de terapia genética com sede na Pensilvânia, EUA. Sua missão é melhorar a vida de pacientes que sofrem de doenças neurodegenerativas e lesões de SNC. Com base no trabalho científico do Prof. Gong Chen (Co-Fundador e Conselheiro Científico Chefe), a Empresa desenvolveu uma tecnologia de reparação neural potencialmente disruptiva através da conversão in vivo de astrocito-neurônio, introduzindo fatores de transcrição neural através da terapia genética baseada em vírus adeno (AAV). O pipeline da NeuExcell abrange grandes doenças neurodegenerativas como Acidente Vascular Cerebral, Doença de Huntington, Esclerose Lateral Amiotrófica (ELA), Doença de Alzheimer, Doença de Parkinson, Lesão Cerebral Traumática, Lesão medular e Glioma.   Sobre a Spark Therapeutics Na Spark Therapeutics, empresa totalmente integrada e comercial comprometida em descobrir, desenvolver e fornecer terapias genéticas, desafiamos a inevitabilidade de doenças genéticas, incluindo cegueira, hemofilia, distúrbios de armazenamento lisossômicos e doenças neurodegenerativas. Atualmente temos quatro programas em ensaios clínicos. Na Spark, membro do Grupo Roche, vemos o caminho para um mundo onde nenhuma vida é limitada por doenças genéticas. Para mais informações, visite www.sparktx.come siga-nos no Twitter e no LinkedIn. Contatode mídia da NeuExcell Therapeutics : Xi Qin, MBA Diretor Financeiro NeuExcell Therapeutics, Inc. xiqin@neuexcell.com 814-826-5966 www.neuexcell.com